Текст: Беларусь сегодня
Фото (анонс): pixabay.com
Учёные Института химической биологии и фундаментальной медицины Сибирского отделения РАН произвели новое соединение рибонуклеиновой кислоты, оказавшее эффективное влияние на лабораторных животных, страдающих мышечной дистрофией Дюшена — редкой болезнью, при которой пропадает способность к движению.
Мышечная дистрофия Дюшена — генетическое смертельное заболевание, обычно свойственное мужскому населению. Чаще всего болезнь заканчивается остановкой сердца или параличом дыхания в возрасте от 25 до 30 лет. Ежегодно в мире регистрируют 20 тысяч новых случаев мышечной дистрофии Дюшена.
— Это заболевание вызывают мутации в гене белка дистрофина — важного компонента здоровых мышц, — рассказал заведующий лабораторией химии нуклеиновых кислот ИХБФМ СО РАН кандидат химических наук Дмитрий Стеценко. — Один из подходов к лечению болезни — коррекция мутации с помощью синтетического олигонуклеотида (короткого фрагмента ДНК или РНК). Такой препарат был недавно внедрен в США. Мы разработали новый вид химически модифицированных олигонуклеотидов — фосфорилгуанидины, которые на лабораторных мышах с мышечной дистрофией Дюшена работают не хуже зарубежных аналогов. Излечить пациента можно, если удалить мутированный участок РНК при помощи синтетического олигонуклеотида. В результате получается укороченный, но работающий дистрофин.
Учёные открыли новые соединения в Новосибирске, а опыты на мышах проводили вместе с коллегами из Оксфордского университета. Лаборатория Великобритании считается одним из мировых лидеров, который разрабатывает способы лечения мышечной дистрофии Дюшена. Химики и дальше будут исследовать область создания олигонуклеотидного препарата, а в будущем хотят начать опыты по коррекции мутаций на человеке и на генно-модифицированных животных.
